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• La designazione Fast Track per l'eryaspase evidenzia l’urgente necessità di nuove opzioni di trattamento di seconda linea per i pazienti affetti da carcinoma pancreatico metastatico

LIONE, Francia e CAMBRIDGE, Mass., April 30, 2020 (GLOBE NEWSWIRE) -- ERYTECH Pharma (Nasdaq & Euronext: ERYP), un'azienda biofarmaceutica di fase clinica che sviluppa terapie innovative incapsulando sostanze farmacologiche all'interno dei globuli rossi, ha annunciato in data odierna che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso la designazione Fast Track all'eryaspase per lo sviluppo di un trattamento di seconda linea per i pazienti con carcinoma pancreatico metastatico.

"Si tratta di un'altra tappa significativa e di un'importante conferma per la nostra tecnologia mentre continuiamo il nostro studio di fase 3 TRYbeCA-1 che valuta l’utilizzo dell'eryaspase nel trattamento di seconda linea del carcinoma pancreatico metastatico", ha affermato Gil Beyen, CEO di ERYTECH. "Riteniamo che la designazione Fast Track della FDA per l'eryaspase sottolinei il suo potenziale per affrontare quest'importante esigenza medica ancora non soddisfatta".

Il principale candidato di ERYTECH, l'eryaspase, è attualmente in fase di valutazione in uno studio di fase 3 (TRYbeCA-1) per il trattamento di seconda linea del carcinoma pancreatico metastatico in 11 paesi in Europa e negli Stati Uniti. Più del 75% dei circa 500 pazienti da arruolare nello studio è stato randomizzato. Un'analisi di superiorità ad interim, che sarà condotta da un comitato indipendente per il monitoraggio dei dati (IDMC) quando si saranno verificati due terzi degli eventi, è prevista intorno alla fine del 2020, mentre l’analisi finale dovrebbe essere condotta nella seconda metà del 2021.

In un precedente studio di fase 2b, l'eryaspase ha dimostrato un miglioramento significativo sia della sopravvivenza globale (OS) che della sopravvivenza libera da progressione (PFS) con un rapporto di rischio (HR) rispettivamente pari a 0,60 e 0,59. Nel complesso, l'eryaspase è stato ben tollerato e ha mostrato un profilo di sicurezza paragonabile a quello della chemioterapia standard. 

Il Fast Track è un programma ideato per accelerare lo sviluppo e la revisione di nuovi farmaci, singolarmente o in combinazione con altri farmaci, per il trattamento di condizioni gravi o potenzialmente letali, che abbiano dimostrato il potenziale per rispondere a un'esigenza medica ancora insoddisfatta. Lo scopo è quello di accelerare lo sviluppo di nuovi farmaci a beneficio dei pazienti che ne hanno bisogno.

Informazioni sul carcinoma pancreatico

Il carcinoma pancreatico è una malattia in cui le cellule maligne (tumorali) sono presenti nei tessuti del pancreas. Ogni anno vengono diagnosticati circa 150.000 nuovi casi di questa neoplasia in Europa e negli Stati Uniti. Il carcinoma pancreatico avanzato è una forma tumorale particolarmente aggressiva, con un tasso di sopravvivenza a cinque anni inferiore al 10%. Attualmente, rappresenta la quarta principale causa di decesso per cancro in Europa e negli Stati Uniti e si prevede che diventerà la seconda entro il 2030. Al momento sono poche le terapie disponibili per il trattamento di questa forma tumorale, il che rafforza la necessità di sviluppare nuove strategie terapeutiche e combinazioni farmacologiche razionali al fine di migliorare il decorso clinico complessivo e la qualità di vita dei pazienti.

Informazioni su TRYbeCA-1

TRYbeCA-1 è uno studio clinico di fase 3 randomizzato controllato, volto a valutare l’eryaspase per il trattamento di seconda linea del carcinoma pancreatico metastatico. Lo studio prevede il reclutamento di circa 500 pazienti in approssimativamente 100 centri clinici, in Europa e negli Stati Uniti. I pazienti che soddisfano i criteri di ammissibilità vengono randomizzati 1 a 1 per ricevere l’eryaspase in combinazione con la chemioterapia standard (gemcitabina/nab-paclitaxel o regime a base di irinotecan) oppure solo la chemioterapia. L’endpoint primario di TRYbeCA-1 è la sopravvivenza globale. Quando si saranno verificati circa i due terzi degli eventi sarà condotta un’analisi di superiorità ad interim.

Informazioni sulla designazione Fast Track della FDA

Il Fast Track è un programma ideato per accelerare lo sviluppo e la revisione di nuovi farmaci, singolarmente o in combinazione con altri farmaci, per il trattamento di condizioni gravi o potenzialmente letali, che abbiano dimostrato il potenziale per rispondere a un'esigenza medica ancora insoddisfatta. Lo scopo è quello di accelerare lo sviluppo di nuovi farmaci a beneficio dei pazienti che ne hanno bisogno. Il Fast Track è un modello di risposta a un’ampia gamma di condizioni gravi.

Un farmaco che riceve la designazione Fast Track è idoneo per alcune o tutte le seguenti agevolazioni:

• Incontri e interazioni più frequenti con il team di revisione della FDA per discutere lo sviluppo del farmaco e garantire la raccolta di dati adeguati, necessari per sostenere l’approvazione del farmaco, nonché per discutere l'approvazione accelerata, la struttura e il contenuto della domanda di registrazione come nuovo farmaco (New Drug Application, NDA) e di altre questioni critiche.
• Comunicazioni scritte più frequenti da parte della FDA su questioni come la progettazione delle sperimentazioni cliniche proposte e l'uso di biomarcatori.
• Ammissibilità all'approvazione accelerata e alla revisione prioritaria, se sono soddisfatti i criteri pertinenti.
• Rolling Review, il che significa che un'azienda farmaceutica può presentare le sezioni complete della sua domanda di autorizzazione per l'immissione in commercio di farmaci biologici (BLA, Biologic License Application) o della domanda di registrazione come nuovo farmaco (NDA, New Drug Application) per la revisione della FDA, anziché attendere che ogni sezione sia completata prima di poter depositare la domanda completa. La revisione della BLA o della NDA di solito non inizia finché l'azienda farmaceutica non ha presentato l’intera domanda alla FDA.

Informazioni su ERYTECH ed eryaspase: www.erytech.com

ERYTECH è un’azienda biofarmaceutica di fase clinica che sviluppa terapie innovative basate sui globuli rossi per il trattamento di forme tumorali gravi e malattie orfane. Grazie alla sua piattaforma proprietaria ERYCAPS®, che utilizza una tecnologia innovativa per incapsulare le sostanze terapeutiche all'interno dei globuli rossi, ERYTECH sta sviluppando una pipeline di prodotti candidati all'approvazione e destinati a rispondere alle esigenze ancora insoddisfatte dei pazienti. L'obiettivo principale di ERYTECH consiste nello sviluppo di prodotti candidati all'approvazione che agiscono sul metabolismo alterato delle cellule tumorali privandole degli aminoacidi necessari per la loro crescita e sopravvivenza.

Il principale prodotto candidato dell'azienda, l’eryaspase, che prevede l'incapsulamento di L-asparaginasi nei globuli rossi derivati da donatori, agisce sul metabolismo alterato della glutammina e asparagina delle cellule tumorali. L’eryaspase si trova nella fase 3 di sviluppo clinico per il trattamento di seconda linea del carcinoma pancreatico e nella fase 2 per il trattamento di prima linea del carcinoma mammario triplo negativo. È in corso uno studio di Fase 2 sponsorizzato da uno sperimentatore sulla leucemia linfoblastica acuta di seconda linea nei Paesi nord europei.

ERYTECH produce i suoi prodotti candidati all'approvazione per il trattamento di pazienti in Europa presso lo stabilimento certificato GMP a Lione, Francia, e per pazienti negli Stati Uniti presso lo stabilimento certificato GMP a Princeton, New Jersey, USA.

ERYTECH è quotata sul mercato Nasdaq Global Select negli Stati Uniti (ticker: ERYP) e sul mercato regolamentato Euronext di Parigi (codice ISIN: FR0011471135, ticker: ERYP). ERYTECH fa parte degli indici CAC Healthcare, CAC Pharma & Bio, CAC Mid & Small, CAC All Tradable, EnterNext PEA-PME 150 e Next Biotech.

Informazioni previsionali

Questo comunicato stampa contiene dichiarazioni previsionali che riguardano, a titolo meramente esemplificativo ma non esaustivo, i piani di sviluppo clinico dell'eryaspase, indicazioni e benefici potenziali di tale farmaco, lo studio clinico TRYbeCA-1, inclusa la tempistica prevista per l'arruolamento e per la disponibilità dei risultati e dell'analisi di superiorità ad interim, i potenziali impatti sugli studi clinici della Società, incluso lo studio clinico TRYbeCA-1, dovuti alla pandemia del coronavirus (COVID-19), tra cui ritardi nella revisione regolamentare, interruzioni della produzione e della catena di fornitura e impatto generale della pandemia del COVID-19 sul sistema sanitario globale nonché sull'attività, sulla situazione finanziaria e sui risultati operativi della Società. Alcune di queste dichiarazioni, previsioni e stime sono identificabili dall’utilizzo di termini quali, a titolo puramente esemplificativo, "ritiene", "prevede", "si attende", "intende", "ha in progetto", "mira a", "stima", "potrebbe", "potrà", "continua" e altre espressioni analoghe. Tali dichiarazioni, previsioni e stime si basano su diverse ipotesi e valutazioni in merito ai rischi, sia noti che sconosciuti, alle incertezze e ad altri fattori, ritenute ragionevoli nel momento in cui sono state formulate, ma che potrebbero rivelarsi inesatte. Gli eventi effettivi sono difficili da prevedere in quanto possono dipendere da fattori che esulano dal controllo di ERYTECH. Per quanto riguarda i prodotti candidati nella pipeline di sviluppo, non vi sono garanzie che otterranno le necessarie approvazioni regolamentari né che risulteranno validi sotto il profilo il commerciale. Pertanto, i risultati e le tempistiche reali potrebbero differire sostanzialmente dalle anticipazioni in termini di risultati, prestazioni o realizzazioni future espresse, anche in modo implicito, nelle predette dichiarazioni, previsioni e stime. Una descrizione più dettagliata di tali rischi e di altri fattori di incertezza è fornita nei documenti regolamentari presentati dalla Società all'Autorité des Marchés Financiers (AMF) francese e alla Securities and Exchange Commission (SEC), tra cui il Document d’Enregistrement Universel 2019 depositato presso l'AMF il 18 marzo 2020 e la Relazione annuale societaria contenuta nel Modulo 20-F depositato presso la SEC il 18 marzo 2020, e nei successivi rapporti e documenti presentati dalla Società. Alla luce di tali incertezze, non viene fornita alcuna garanzia in merito alla correttezza e completezza di tali dichiarazioni previsionali e stime. Inoltre, le dichiarazioni previsionali e le stime sono valide esclusivamente alla data di pubblicazione del presente comunicato stampa. I lettori sono pertanto invitati a non fare affidamento in modo ingiustificato su tali dichiarazioni previsionali. ERYTECH non si assume l’obbligo di aggiornare le predette dichiarazioni previsionali o stime in funzione di eventuali cambiamenti nelle sue aspettative al riguardo o di mutamenti degli eventi, delle condizioni o delle circostanze su cui si fondano tali dichiarazioni, previsioni o stime, eccetto che nella misura richiesta dalla legislazione vigente. Inoltre, la pandemia del COVID-19 e le relative misure di contenimento hanno avuto un impatto fortemente negativo sull'economia, la cui gravità e durata sono incerte. Gli sforzi di stabilizzazione compiuti dai governi potranno mitigare solo parzialmente le conseguenze. L'entità e la durata dell'impatto sulle attività commerciali e operative della Società sono estremamente incerte, anche a livello di sperimentazione clinica e catena di fornitura. Tra i fattori che incideranno sulle attività commerciali e operative della Società figurano la durata e l'entità della pandemia, la portata delle misure di mitigazione e contenimento imposte o raccomandate e le conseguenze economiche generali della pandemia. La pandemia potrebbe avere un impatto negativo sostanziale sul business, sull'attività operativa e sui risultati finanziari della Società per un periodo di tempo prolungato.